Препарат компании Ascendis получил одобрение в США для лечения детей с карликовостью

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США в пятницу одобрило препарат компании Ascendis Pharma. Компания сообщила, что препарат предназначен для еженедельного применения у детей с редким генетическим заболеванием, вызывающим карликовость.

Препарат под торговой маркой Yuviwel представляет собой инъекцию, пишет xrust, вводимую раз в неделю, и предназначен для обеспечения длительного воздействия натриуретического пептида С-типа, который, по словам компании Ascendis, может противодействовать замедлению роста, вызванному мутацией FGFR3 при ахондроплазии.

Компания Ascendis заявила, что дальнейшее одобрение препарата Yuviwel может зависеть от подтверждения клинической эффективности в пострегистрационных исследованиях.

Ахондроплазия — наиболее распространенный тип карликовости с укороченными конечностями. По данным Национальных институтов здравоохранения, это заболевание встречается у 1 из 15 000–40 000 новорожденных.

Это заболевание вызвано генетической мутацией, которая затрагивает белок в организме, называемый рецептором фактора роста фибробластов 3, или FGFR3, что приводит к карликовости.

Компания Ascendis заявила о планах запустить Yuviwel в США в начале второго квартала 2026 года.

Одобрение FDA было основано на результатах 52-недельного исследования компании Ascendis с участием детей в возрасте от 2 до 11 лет.

Результаты показали статистически значимое улучшение годового темпа роста по сравнению с плацебо, сообщила компания. Альтернативное лекарство – единственный препарат Воксого.

В то время как Voxzogo требует ежедневного приема, терапия Ascendis была разработана как еженедельная инъекционная терапия.

По словам аналитика TD Cowen Ярона Вербера, примерно 20% пациентов плохо переносят Воксзого и могут рассмотреть возможность перехода на другой препарат. Вербер оценивает пиковые продажи Ювивела в 772 миллиона евро в 2032 году.