США одобрили препарат для лечения синдрома Прадера-Вилли
Управление, контролирующее продукты и лекарства, одобрило применение препарата для лечения синдрома Прадера-Вилли. Средство разработано Soleno Therapeutics.
Препарат получил торговое наименование Vykat XR, пишет xrust. Им будут лечить гиперфагию или синдром Прадера-Вилли. Это генетическое заболевание, вызванное полной или частичной делецией на хромосоме 15. Оная влияет на регуляцию экспрессии генов, или то, как гены включаются и выключаются.
Заболевание относится к тяжелым. От него в США страдает 50000 человек. Оно проявляется в повседневной жизни на приеме пищи и настроении. Начиная с грядущего апреля разработчик Soleno планирует сделать препарат доступным в США для пациентов в возрасте от четырех лет и старше. Среднегодовой бюджет препарата превысит $466 тысяч.
Симптомы синдрома проявляются немедленно. Младенцы рождаются с низким мышечным тонусом и неспособностью к грудному вскармливанию. По мере взросления у детей развивается гиперфагия — чувство неутолимого голода, сохраняющееся даже после еды.
