Генная терапия вернула зрение в темноте пациентам с редкой слепотой
Биотех-компания Beacon Therapeutics объявила, что её экспериментальный препарат помог участникам ключевого клинического испытания читать в сумерках — там, где раньше начиналась их беспросветная реальность. Речь о лару-зова, терапии от Х-сцепленного пигментного ретинита, заболевания, для которого до сих пор не существует ни одного одобренного лекарства. Диагноз, который ставят в детстве Х-сцепленный пигментный ретинит — не самая известная болезнь, но для тех, кому она досталась, звучит как приговор с отсрочкой исполнения, констатирует xrust. Начинается всё с банальной, казалось бы, вещи: человек перестаёт видеть в темноте. Затем поле зрения сужается, будто кто-то медленно закрывает диафрагму фотоаппарата. Болеют почти исключительно мальчики и молодые мужчины — сказывается сцепление с X-хромосомой, из-за чего женщины чаще оказываются лишь носительницами дефектного гена. По данным американских Национальных институтов здравоохранения, диагноз получают примерно четверо из каждых 100 тысяч